冬至：不得不说的罕见病医保政策
2015/12/22 医药云端信息
以下内容，根据公开资料，包含：浙江省人社厅官网、百度、上海健赞、第一财经日报、南方周末等机构内容整理而成
今天(12月22日)，浙江省人社厅公示3个罕见病特殊药品的谈判结果，健赞的注射用伊来苷酶(思而赞)、默克雪兰诺的盐酸沙丙蝶呤(科望)、以及恩华药业的利鲁唑谈判入围。公示时间 2015年12月22日起到2015年12月25日止。
浙江省罕见病特殊药品谈判结果
序号
药品名称
剂型
规格
生产企业
通用名
商品名
1
注射用伊来苷酶
思而赞
注射剂
400单位/瓶
Genzyme Ireland Ltd
2
盐酸沙丙蝶呤
科望
片剂
100mg*30片/瓶
默克雪兰诺有限公司
4
利鲁唑
—
片剂
50mg*56片
江苏恩华药业股份有限公司
浙江的罕见病特殊药品医保政策
以上三个品种，分属戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症治疗领域里的特殊药品。浙江省人社厅于12月12日组织相关专家通过谈判，将其列入浙江省大病保险用药报销范围，公示期结束后将于2016年1月1日起执行。
据悉，罕见病医疗保障病种范围暂定为戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症，保障对象为现参加浙江省基本医疗保险，并获得浙江省户籍满5年的患者；或参加浙江省基本医疗保险，年龄不满5周岁，其父母一方获得浙江省户籍满5年的浙江省户籍患者。纳入保障范围的罕见病患者，由基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担化解其合规医疗费用。
合规医疗费用包括基本医疗保险政策范围内维持诊疗必须的医疗费用、罕见病特殊药品费用。罕见病患者都应参加基本医疗保险。经济困难者，应通过医疗救助途径帮助其参加基本医疗保险。按基本医疗保险政策，报销基本医疗保险政策范围内的医疗费用。
罕见病患者在报销基本医疗保险和大病保险后的剩余合规医疗费用，符合医疗救助条件的，予以医疗救助和专项救助。
三种罕见病及其治疗药品介绍
【伊米苷酶注射剂】又名思而赞，一种针对戈谢病人的特效药，每支售价大约26500元。因为药费高昂，中国一些戈谢病患者长期靠美国健赞公司捐赠的药品维持生命。
思而赞是全球戈谢氏病治疗的金标准，采用重组 DNA 技术生产。于 1994 年在美国正式上市，迄今已有 15 年。长期临床数据显示：思而赞 TM 可有效改善并可部分逆转戈谢氏病患者的临床症状与体征。思而赞于 2008 年底正式获得国家药监局的进口批件。是目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。
【戈谢氏病】是一种遗传性溶酶体贮积病，属常染色体隐性遗传。国外人群患病率约为二十万分之一，在德裔犹太人中常见(发病率约为千分之一)。因巨噬细胞内缺乏葡糖脑苷脂酶而引起脂类分子无法正常代谢而堆积于细胞内，导致各种临床表现：肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨骼病变等。
【科望】适用于对科望治疗有反应的四氢生物喋呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，可用于成人及4岁以上儿童。科望在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。
【苯丙酮尿症(PKU)】是氨基酸代谢性疾病最常见的类型，患者在婴儿时期可逐步表现出智商降低、易激惹、呕吐、过度活动或焦躁不安等症状，身体可闻到特殊的气味。1岁以后运动发育也明显落后，可出现癫痫等症状，不过，该疾病的症状和体征除智能低下外，大部分是可逆的。
▲苯丙酮尿症患者
利鲁唑(英文名称：Riluzole Tablets)，其化学名称为：2-氨基-6-三氟甲氧基苯并噻唑。本品为白色或类白色片。用于肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)患者的治疗，可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。目前该药品获批生产企业进口2家，国产3家。
【肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)】
肌萎缩侧索硬化(ALS)也叫运动神经元病(MND)，后一名称英国常用，法国又叫夏科(Charcot)病，而美国也称卢伽雷氏(Lou Gehrig)病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部(所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。
▼下图是著名的渐冻症患者：霍金
罕见病及孤儿药介绍
顾名思义，罕见病是指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。
在中国，由于人口的原因罕见病患者基数非常大。但是国内对罕见病并无明确定义，从而使罕见病科研、治疗、药物市场准入及医疗保障等其他相关政策的制定受到了限制。有数据显示目前国内已上市的孤儿药不到100种，这种僧多粥少的现象使绝大多数患者面临无药可医的窘境。
▼下图是在百度上一条令人心酸的求救信息(
罕见病种的医保情况
在我国，大部分罕见病无药可治，少数治疗药物的价格昂贵，在目前国内已经上市的130多种罕见病药物中，仅有约60种药物进入了医保目录，普通患者无力承担。研发复杂、销售份额有限、获取代价昂贵，因此这些用于治疗罕见病的药物被形象地称为“孤儿药”。
按照2009年版国家基本药物目录，其中307种药品中能够用于罕见病治疗的仅有3种，国内上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。 慢性罕见病如同无底洞掏空家庭，接受调查的患者只有约一半参加了社保，而医疗保险报销比例，在某种程度上决定了大多人延续生命的能力。
罕见病药品报销的青岛模式
中国罕见病发展中心(下称“CORD”)主任黄如方说，“在国内，目前采取的政策是单病种先走(血友病等患者数量较多的药物)，地区先行(经济发达、改革走在前方的地区)的模式，目前做得最好的是青岛模式，已经有20个高值药(其中多数为罕见病药物)可以得到各种形式的报销。”
据悉，在青岛模式中，药物报销的资金并不来自医保，而是来自市政府专项资金，社保部门只负责谈判与经办。 青岛市财政为这一项目出资3亿元，市级和区级政府每年按一比一的比例支付。在专项基金中，包括罕见病药物在内的特药救助占比70%左右。 青岛市社会保险事业局局长耿成亮如此总结：先财政给钱，再民政给钱，然后慈善和企业基金会给钱，最后个人负担一点。
以戈谢病患者为例，每年该病的治疗药物思而赞药费约需200万元，政府首先支付140万元，通过大额救助支付10万元，再按照中低收入家庭申请补助10万元，剩下的由慈善机构和企业基金会共同承担。 “在这一情况下，罕见病患者家庭只需支付一到两万元。”黄如方告知记者。
国家对罕见病的政策
8月国务院发布的〔2015〕44号令，正式将防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药的审评审批列入加快审查流程。11月CFDA发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》又将上述类别药物的申请执行单独排队、加快审评审批。
EvaluatePharma发布的2015年孤儿药市场报告预估，到2020年全球孤儿药销量将达到1780亿美元，国内药企在政策强力支持的背景下，如何把握这一市场新的增长点考验脑力。
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