CRISPR第一次临床研究被批准！
2016/6/26 医学界智库

    

     导读：美国人将CRISPR带进临床试验阶段，我们国家什么时候才能把基因编辑运用临床？

     文：岚逸筠篁

     来源：“医学界”微信号

     “成簇的规律性间隔的短回文重复序列”(CRISPR)是生物医学界时下最热门的研究课题，作为一种高效简单的基因编辑手段，人们对其在治疗免疫疾病、癌症、遗传病等领域的前景寄予希望。然而由于在伦理学方面的争议，对于CRISPR的研究也仅限于实验室，并未进入临床。

    

     “魔法剪刀”CRISPR将正式开展临床试验

     但是随着研究的深入，CRISPR进入临床研究的那一刻迟早会来，终于在6月21日，据《Nature》和《Science》两大权威杂志官网报道，美国国家卫生研究院(NIH)的重组DNA咨询委员会(RAC)批准了一项利用CRISPR-Cas9技术进行癌症细胞治疗的临床研究，这也是世界上第一项CRISPR临床研究。

     一次性对T细胞进行3次基因编辑

     这项研究由宾夕法尼亚州大学主导，研究负责人Edward Stadtmauer认为癌症细胞治疗是非常有前景的，但是大多数接受这种治疗的患者却复发了。基因编辑可以改进治疗以及消除人体免疫系统的漏洞和癌症。

     相对于研究CRISPR是否真的对癌症有效，I期临床研究的目的主要是CRISPR对人体的安全性。而这项研究则是由Fackbook前总裁Sean Parker投入2.5亿美元的癌症免疫治疗研究所资助的，这也是该事件另一大亮点。

     研究人员将从18名罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的患者体内提取T淋巴细胞，然后用CRISPR-Cas9技术对其进行3次基因编辑：第一项是通过无害病毒赋予T细胞本不存在的NY-ESO-1受体，这些体细胞回输后可以攻击携带相应蛋白的肿瘤细胞；第二项是除掉构成T细胞主要受体的两种蛋白的编码基因， 以使工程NS-ESO-1受体更有效，这需要在T细胞中导入所谓的向导RNAs，告诉CRISPR的DNA剪切酶Cas9在何处切割基因组；第三项是敲除T细胞作为免疫细胞的蛋白质PD-1的编码基因，肿瘤细胞可以通过自身打开PD-1开关来躲避T细胞的攻击，敲除PD-1基因也就等于断绝肿瘤细胞一种躲避手段。

     由于CRISPR-Cas9存在“脱靶效应”的主要缺陷，研究团队在预实验中检测了大多数人担心Cas9将会错误切割的148个基因，结果只发现Cas9切割了一个无害的位点。在这项CRISPR试验中，研究小组将会完成各种测试来观察改造T细胞失控性的生长。一位RAC成员指出，由于他们将编辑3个基因，该研究小组应该注意大块染色体交换。

     中国研究潜力巨大但更需要自由空间

     CRISPR人体临床研究在美国开绿灯是否意味着我国基因编辑研究落后了呢？

     不可否认，CRISPR技术是老外的，但我们也必须认识到，我们手上有比CRISPR更具潜力的技术。前段时间，河北科技大学的韩春雨教授发明的NgAgo-gDNA基因编辑技术震惊全世界，这种方法和CRISPR相比，错配容忍度低，精确度更高(1024倍)，脱靶率更低。但是是如何利用它，找到它更多的特性，还有很多工作要做。

    

     最新期《Nature》杂志以中国青花蓝作为封面风格

     最新一期《Nature》杂志的封面文章就是讨论中国科技发展的未来。文章指出，中国要想提高科技研究的质量和创新，必须加强科学建设，并且让科学家，而不是执政官员，决策研究创新和目标。并且引用了习大大上个月在全国科技创新大会上的讲话：“允许科学家自由畅想、大胆假设、认真求证。不要以出成果的名义干涉科学家的研究，不要用死板的制度约束科学家的研究活动。”“要让领衔科技专家有职有权，有更大的技术路线决策权、更大的经费支配权、更大的资源调动权，防止瞎指挥、乱指挥。”

     (本文为“医学界”原创文章，转载需经授权并标明来源。)

    

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