【案例】百济神州追逐基因泰克
2014/12/7 E药经理人
百济神州的创始人之一王晓东曾经说过，本土生物制药公司当其经济实力能支持不以短期回报为目的的原创科研，就能成为中国的基因泰克。谁 都想成为中国的基因泰克。
2013年至今，作为致力于研究和开发全球领先靶向及免疫抗肿瘤药物的新药研发公司，百济神州以4.65亿美元的价格向默克雪兰诺转让了其自主研发的两个靶向型小分子抗癌药—聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂(BGB-290)和BRAF抑制剂(BGB-283)除中国外的全球范围a内的研发和销售权，两项协议还包括未来在取得净销售收入基础上达两位数百分比的提成，截至目前，百济神州已获得了1400万美元的里程碑收益。
一边是技术的竞争力，一边是商业运作的技巧，百济神州正在一步步地全盘复制着基因泰克的神话。
1融资有方法
2010年百济神州刚成立的时候，其创业资金是美国默沙东注资的2000万美元。
能获得这笔创业资金与公司的两位创始人—王晓东和欧雷强息息相关。敏锐的科学家+娴熟的市场操盘手，这样的理想配置，都是有故事的和会讲故事的人，成为资本青睐的首要原因。
王晓东是美国国家科学院院士，现任北京生命科学研究所所长，堪称百济神州的“学术资源”，其此前也在美国创建了一家肿瘤生物技术公司。百济神州成立后，王晓东邀请了包括美国癌症研究协会主席索耶斯(Sawyers)博士在内的在癌症、肿瘤领域颇有建树的5位国外资深研究人，共同组成了百济神州的科学顾问委员会，为百济神州科研项目在行业领域的发展进行评估咨询。
欧雷强则是前保诺科技公司(后被全球四大CRO公司之一的PPD公司收购)的创始人兼首席执行官，堪称是百济神州的“管理运营资源”。“我们的CEO有很丰富的创业和管理的经验，他的人脉和资源都非常的丰富，所以，在融资这方面我们有比较多的渠道。”百济神州政府事务助理夏青告诉《E药经理人》。
人才是高科技生物技术公司的核心竞争力。目前，百济神州拥有近140人的研发团队，且大部分人曾在辉瑞、拜耳、葛兰素史克、礼来、诺华等国际制药巨头从事药物研发，更重要的优势在于，其中有10年以上制药工作经验的研发人员占比超过20%。
也就是说，这虽然是一家国内生物制药企业领域的“新生代”，但事实上，百济神州为一群有着丰富研发经验的科学家搭建了一个国际化的技术平台，从而保证他们能够发挥出直逼国际生物制药公司研发水准的自主研发创新能力。
吸引百济神州药研生物首席总监罗侣松加盟的也正是这个原因。
“在中国做创新，真正能够做到底的话，需要找一个很好的平台，实际上百济神州提供了这样的平台。”罗侣松告诉《E药经理人》。他是美国哈佛大学医学院博士后，曾任葛兰素史克公司首席科学家。
在研发上，百济神州在同时推进新型化学小分子和生物大分子在内的创新抗癌药物，这将其研发领域开拓得更广阔，其现有10余个新型靶向及免疫抗肿瘤新药处于不同研发阶段。同时，其既通过自主开发在中国实验室发现的新药，又采取和一些制药公司合作授权的方式共同开发在研新药。
显然，就百济神州的组织架构而言，这完全是一家扎根在本土但却几乎没有任何本土血缘的企业。
2坚持原研
作为研发型企业，强势的研发和创新能力以及有潜力的科研项目，是最大的卖点和利润来源。但如何销售出去对创业者来说是一种考量。
起初，百济神州通过为国外大型的药企做技术合成或者提供技术顾问、咨询服务来获得一些收入，那只是其收入的毛毛雨，最主要还是采取了合作形式获得收益。2011年，百济神州从杨森引进了两款产品：一个单克隆抗体药和一个小分子化学药，以期通过自己的研发能力加快这两款产品的临床试验速度。但研发人员发现，那个单克隆抗体药物不但研发市场竞争激烈，并且已有产品显示出更好的临床效果，产品和市场的变化，迫使百济神州不得不转变科研战略：将资源集中在自主研发上，探索出更有潜力的创新药物，并从某些已被其他研究者放弃但其实仍具有市场潜力的产品中淘金。
PARP抑制剂就是百济神州相中的品种之一。PARP抑制剂曾是国际上的热门研究领域，但到了2011年，多数分析家都对它完全失望了，认为PARP抑制剂和化疗联合用药毒性太大，而单独使用又没有疗效。于是，阿斯利康终止了PARP抑制剂的III期临床研究，辉瑞和默克也纷纷转让了PARP抑制剂研发成果，PARP抑制剂的研究一度走向低谷。
但跟基因泰克当年的创业故事一样，百济神州也迎来峰回路转。
百济神州一直坚持PARP抑制剂的研发，其BGB-290主要的研究目标是最大耐受剂量、药代动力学性质、药效学和初步抗肿瘤活性，这正是百济神州研发最擅长的领域。
经过两年多的努力，BGB-290和BGB-283现已双双进入I期临床，此时，PARP抑制剂在全球范围内的临床开发回暖，而百济神州则自然成为这个领域的领跑者之一。
后来，英国伦敦大学的抗肿瘤专家乔纳森·莱德曼曾表示：“阿斯利康2011年停止开发PARP抑制剂的决定是一个非常大的失误，不仅浪费了两年的宝贵时间，更给后来者带来莫大的机会”。
现在，也有国际制药公司想要买进百济神州已进入临床和临床前的一些产品，但他们并未心动，还是坚持由自己完成药物的研发。
“我们坚持自己做研发，你可以看到，现在是德国的公司跑过来引进我们的产品。”罗侣松语气中带着几分自豪。
今年9月，百济神舟与勃林格殷格翰达成合作协议，借助勃林格殷格翰高质量的生产基地和临床生产能力为其免疫肿瘤新药单抗PD-1临床试验提供符合cGMP标准的抗体。
“勃林格殷格翰在生物药研究领域做得很专业。”罗侣松告诉《E药经理人》。当然，选择国际顶尖的企业合作也意味着研发成本的上涨，但罗侣松认为值得。因为这款新药一旦上市就是刚需。为了加快研发速度，百济神州采取了在澳大利亚与国内同时申报临床审批的策略，以缩减了药物进入临床的时间。
百济神州的创始人之一王晓东曾经说过，本土生物制药公司当其经济实力能支持不以短期回报为目的的原创科研，就能成为中国的基因泰克。百济神州正向着这个方向努力。
本文来源于《E药经理人》2014年11月刊。凡注明来源“E药脸谱网”、《E药经理人》的所有作品，均为版权作品，未经授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。违反上述声明者，将追究其相关法律责任。内容合作、网站合作请发邮件至y-lp@y-lp.cn。
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