【独家】第56届ASH年会那些的赢家和输家们
2014/12/16 E药经理人
ASCO(美国临床肿瘤学会)年会无疑是全球最重要的肿瘤学会议，但由于有大量的有可能推动股价上涨的临床数据，今年的ASH(美国血液学学会)年会同样让投资者趋之若鹜。By 编译自EP Vantage热 点的中心是三家近期IPO或者计划IPO的公司，Kite Pharma、Juno Therapeutics和Bellicum，他们都是狂热的T细胞疗法的获益者。另外，7月份刚刚上市募集2.2亿美元的Agios在ASH年会上发布了有些争议的研究数据。还有一个不得不提到的亮点—会议前后股价涨幅最大的Bluebird Bio，股价共上涨了116%。
EP Vantage选取了ASH年会相关的多家公司，比较它们会议摘要发布的11月5日和会议结束日12月9日的收盘价变化，试图发掘出本次ASH年会的赢家和输家(见表1)。
1一些大赢家Bluebird股价的激增是因为该公司发布了一项仅有4名小型β-地中海贫血患者参加的小型临床试验数据。数据显示，Bluebird已经解决了长期以来困扰制药界的难题：基因治疗的药物传递和不良反应。该公司目前市值24亿美元，很显然，对它来说，募集到更多资金只是时间问题。
Acceleron也在ASH会议上发布了β-地中海贫血研究的数据，这家公司专注于贫血相关的症状。该项目是与另一家公司Celgene合作开展的，而Celgene同样是ASH年会的大赢家之一。在这次会议上，Celgene频频亮相，与多家公司包括Revlimid和Pomalyst都有合作。
Agios在会议上公布了在研药物AG-221用于IDH2突变阳性的晚期恶性肿瘤的I期研究结果，虽然报告了第2例与用药相关的死亡，但总体结果不错。Agios的股价上涨了35%，而且因为Celgene扩大了与它的合作，获得了2000万美元资金。另外，公司还宣布计划再次融资1.75亿美元，12月10日融资金额扩大到2.2亿美元。
2CAR-T疗法除了这些大赢家，今年ASH最大的故事是T细胞治疗的进展，特别是嵌合抗原T细胞(CAR-T)治疗。
Kite是今年6月登陆纳斯达克的，该公司抓住机会在ASH会议上宣布将要进行价值1.5亿美元的二次融资。事实比计划的还要好，在刚刚结束的融资中Kite以高价获得1.89亿美元。而就在ASH结束后不久，Juno和Bellicum也发布了它们的IPO定价，预计将分别募集1.75亿和1.15亿美元。
Juno的脱颖而出是本次ASH年会最受关注的事件之一，这也从一个侧面反映出CAR-T治疗有多么热。在这种级别的炒作下，领跑者的临床数据有多么惊艳已经无关紧要了。
事实上，Kite的卖空股数(short interest)正在增加。CAR-T背后的知识产权远未明确，产品的安全性和制造成本正备受关注。Juno还有个特别的问题，就是该公司的管理团队：3名高管之前曾在Dendreon从事细胞治疗药物的研究，而Dendreon最近因债务问题宣布破产。
Bellicum专注于所谓的“自杀开关”，这被认为可以解决CAR-T药物的安全性问题。Juno在临床前试验中也采用了类似的方法。该公司的IPO中披露了两笔不同寻常的大额盈利能力支付计划(earnout)，都是关于其学术机构合作方：弗雷德哈钦森中心(Fred Hutchinson centre)，3.75亿美元；纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering)，1.5亿美元。
3三个输家这次，只有3家公司——MEI制药、Epizyme和西雅图遗传学(Seattle Genetics)在ASH年会期间股价下跌，说明总体而言，这次会议对股价还是起了积极的推动作用。
MEI制药的pracinostat用于急性髓系白血病的II期研究数据未能引起市场关注；西雅图遗传学也未能报告Adcetris用于霍奇金氏淋巴瘤的Aethera研究的积极数据。虽然Adcetris的研究结果显示，无进展生存期(PFS)有获益，但缺乏总体生存期(OS)获益的数据，这吓坏了投资者。
此外，虽然Epizyme公司的CEO Robert Gould强调，34名白血病患者使用该公司的DOT1L抑制剂EPZ-5676后，有8名患者有病情改善，但是，自1月份报告2例完全缓解(CR)病例至今，只增加了1例完全缓解患者。
去年表现平平的Pharmacyclics在今年的ASH年会上打了个翻身仗，各方面的结果都支持其已上市产品Imbruvica扩大适应症。该公司临床医学副总裁Darrin Beaupre在采访时表示，未来公司的重点将放在检查点抑制剂(checkpoint inhibitor)以及BTK抑制剂上面。
4其他有潜力的药物艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)的venetoclax是个非常具有竞争力的产品。本次ASH年会上，venetoclax与美罗华(Rituxan)联合用于慢性淋巴细胞白血病的结果是最令人印象深刻的数据之一：5名对药物产生应答的患者停止治疗后，无进展生存期均超过14个月。
在这次年会中，TGTherapeutics也发布了多次报告，其中包括Imbruvica、ublituximab和TG-1202三联用药的最新数据显示药物没有肝脏毒性。罗氏除肿瘤药外，还宣布了双特异性血友病VIIIa因子模拟抗体(mimicking antibody)ACE910的成功。ACE910的首次人体试验，最高剂量组未出现大出血事件。
虽然Geron在会议上发布在研药物 imetelstat的最新结果后股价略有下降，但整体而言，整个ASH年会期间，该公司的股价上涨了38%，其主要原因是强生(Johnson & Johnson)与其就 imetelstat达成了总价9.35亿美元的授权协议。
另一家公司Sunesis股价从11月5日的1.70美元涨至12月9日的2.31美元，涨幅36%，是受到本次年会的推动。因为虽然该公司的vosaroxin在Valor研究中失败，但后期的数据挖掘发现了不少亮点。
此外，Isis报告，该公司的反义寡核苷酸抗凝药物FXI-ASO在最高剂量时，疗效优于依诺肝素。这一数据不仅对Isis利好，而且还惠及另外两家RNA药物公司Dicerna和Alnylam，它们的股价都有所上升。
值得指出的是，自10月的沉寂期后，纳斯达克生物技术指数(Nasdaq biotech index，NBI)也大幅攀升。这预示着市场最恶劣的日子已经过去。不过，即使市场状况不佳，只要继续有好的临床数据出现，大药企就会继续出手购买，相关公司的股价就会上涨。
今年以来，纳斯达克生物技术指数已经涨涨了36%。夏季ASCO年会后市场并没有冷落，ASH年会再次给了投资者一个好机会。
本文版权属于E药脸谱网(www.y-lp.com)，转载请注明出处，商业使用请联系y-lp@y-lp.cn。
最前线的思想火花展现复杂和冲突记录医药重大商业事件医药行业意见领袖平台E药经理人微信号：eyjlr2013网址：www.y-lp.com点右上角分享本文，点左下角发现精彩
http://www.duyihua.cn
返回 E药经理人 返回首页 返回百拇医药