【靠谱】这比冰桶更给力！百健要绘制ALS疾病基因图谱
2015/8/26 E药经理人

     百健公司和哥伦比亚大学医学中心将要为1,500名ALS患者绘制基因图谱和临床特性图。ALS的基因图谱可能有助于揭示该病的秘密。BY编译自彭博社百健公司(Biogen Inc.)和哥伦比亚大学医学中心将要为1,500名肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者绘制基因图谱和临床特性图。ALS也被称为格里克氏病(Lou Gehrig’s disease)，绘制图谱就是为了找到这种毁灭性神经退行疾病的治疗方法。

     这个项目从ALS协会得到了部分支持。去年，ALS协会在一次抗病毒筹款活动中获得1.15亿美元的资金。在那次活动中，为了引起注意，人们将一桶一桶的冰水浇到脑袋上，并且邀请其他人也这么做。ALS协会将要为这次图谱绘制项目捐资350万美元。

     百健公司负责精准医疗的资深副总裁蒂姆·哈里斯(Tim Harris)表示：ALS的基因图谱可能有助于揭示该病的秘密，对于这些秘密我们了解得还不够，其中包括，一个人的基因在多大程度上对于可能罹患的ALS起到作用。

     哈里斯说：“我们期望能够找到跟表型相关的基因，而不是寻找那些跟有无疾病相关的基因，这种基因可以影响疾病的来势是否凶猛或者疾病的发展会有多快等情况。表型是指病人的身体特征，指从眼睛的颜色到对一种疾病会经历怎样的症状等一切情况。表型可能是由遗传驱动的。

     ALS是一种进展性疾病，影响大脑中的神经细胞和脊髓，中晚期患者可能会瘫痪。

     根据ALS协会的数据，大约30,000名美国人患有ASL。目前，没有可以使ALS发生逆转的获批治疗方案，只有可以减轻该病症状的药物。

     具有挑战性的疾病

     百健公司总部位于马萨诸塞州的剑桥市，多年来一直致力于ALS的治疗。2013年，该公司开发的一种试验性药物在试验的最后阶段失败了。百健公司ALS研究部主任唐纳德·约翰斯(Donald Johns)在电子邮件里发布的一项声明中说：这家生物技术公司已经返回到试验台旁，计划于今年年底开始利用一种新型候选药物在人类中进行试验。

     这个ALS项目是百健公司跟哥伦比亚大学在遗传学研究领域进行持续性合作的一个环节，百健公司承诺要拿出3,000万美元的资金。

     ALS协会是一家位于华盛顿的非营利性组织，根据这家协会组织官网上的消息：协会估计，在去年桶浇冰水募捐活动所募集到的资金中，将要拿出7,700万美元用于药物研究。这些资金将要发给学术研究人员和研究公司，其中包括已经将150万美元拿给Cytokinetics公司，该公司开始对其药物——tirasemtiv进行最后阶段的试验了。

     ALS协会首席科学家露西·布鲁津(Lucie Bruijn)说：协会计划将资金广泛用于研究的早期阶段，同时也会保留一些钱用来推进任何有希望的药物通过临床试验。

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