【福布斯】FDA对药品审批开绿灯的9大理由
2015/9/4 E药经理人

     前几天BioMedracker统计的新数据表明FDA对新药的申请开绿灯，批准率为89%。然而一些更密切的研究表明FDA对药品批准率更高，到今年为止，递交到FDA的新药中已有96%抵达市场使用。对于任何一个关注FDA的人来说，这是非常令人震惊的，是好是坏，这都将是一场彻底的改变。

     BY生物探索上周公布的BioMedracker统计的新数据引起了美国Twitter网站和美国药品研究和制造商协会(PhRMA)的热烈争议。然而我认为，当涉及到药品监管时，FDA仍然是黄金标准。在新药能供病人使用之前，FDA需要收集大量数据证明该药品的有效性和安全性。如果这些数据无法收集，只能说明这种疾病属于罕见病且十分严重。FDA坚信制药公司给予他们的数据时最原始的，然后在公共服务平台上对数据进行审核。但FDA也有周期性，批准的数量时而多时而少。如果96%的药物批准率，我们不得不怀疑，这种批准过多的时期是否将要接近尾声？

     事实上有很多因素可以解释FDA对药品的批准率为何如此高。在此列举九个理由：

     事实上批准率低得多，因为进入临床试验阶段的药物中只有12%可到达市场

     PhRMA坚信如果把药品研发时间考虑在内，那么批准率是低的，他们强调在过去的16年里阿尔兹海默症药物的失败率为97%。(事实上，在过去的十年里，阿尔兹海默症药物的失败率为100%)。这确实是一个公正的观点。新药品的研发过程是昂贵且艰难的，但事实上，药物临床试验的失败似乎与FDA没有多大的关系，除非是FDA对其临床试验的失败下了定义。

     近年来获批准的显然都不是高质量的研究和针对特殊群体的药物。这是一个很大进步，例如对Novartis治疗心脏衰竭的药物Entresto和Bristol-Myers Squibb公司的抗癌药物Opdivo的批准。但FDA的批准也有渐进的步骤，例如对抗精神药物Rexulti和预防中风药物Sayvasa的批准。

     制药公司在研究方面很擅长，他们只生产更好的药物

     过去的20个月批准了61种新药，包括抗癌药物和治疗丙型肝炎的药物。几十年来，研发新药的成本呈指数增长(虽然这么说有点早，也许它还会变得平缓甚至是降低)，这就使得制药公司放弃可能获批的边际药物。但这似乎不太可能，如果发生这样的情况，投资者应该会抱怨，因为这些边际的药物也可能会出售。

     但研究效率的提高并不能解释为何新药获批率上升。记住：到目前为止，似乎只有一个新药被拒绝，这个药是默克公司的Bridion。关于该药物，最初有医学杂志宣布它是一个突破性的麻醉解毒药物，但FDA担心其可能会引起过敏反应。

     制药公司选择获批机率较大的领域

     对不同疾病的药物的批准率有很大的不同。根据BioMedTracker分析，2012年，抗癌药物批准率为75%，而心血管药物批准率为50%。目前正在研发的药物中有一半是抗癌药物。今年多数获批准的药物均为罕见病药物，因为罕见病人比较少，而且很严重，因此只需更小的临床试验和更少的数据证明。

     FDA与制药企业进行更好的沟通

     FDA会明确地告诉制药公司药物批准需要哪些东西，这意味着减少了药物审批的程序。当一个制药公司的新药因为当前数据遭拒时，FDA也会明确告知。正如最近生物技术公司Celldex根据FDA的指导，决定放弃复发性脑肿瘤治疗药物Rintega的申请。这意味着，FDA的指导可帮助制药公司决定申请最有可能获批的药物。

     与过去相比，FDA对药品有更多的权利限制

     当默沙东公司的Vioxx和与辉瑞相关的Bextra被撤出市场时，病人和医生似乎不会理会关于这些药品的警告，此时FDA不得召开多次会议来发出更多的警戒。如果一种药物被广泛使用并对病人造成了伤害，只能把它撤离市场。

     对于药品的限制，FDA采取另外一个方法：使用风险评估系统(REMS)。这包括要求病人和医生填写文书确保他们理解药物的风险。事实上，目前这些步骤都是针对Sprout制药商的Addyi(用于治疗女性绝经前的性欲低下)。REMS系统帮助FDA控制病人对药物的使用，也有助于FDA批准那些曾经拒绝的药物。

     FDA冒险坚定拒绝药物

     最近FDA的法律风气不那么顺畅。以制药公司Amarin的药物Vascepa为例。在更多的研究证明Vascepa可预防心脏病和中风完成之前，FDA最初批准Vascepa用于降低心脏病患者的甘油三酯，但后来由于在一些试验中，包括鱼油在内的降甘油三酯药物未表现出效应，FDA改变了想法。自从那以后Amarin的股票下跌了15%，但该事件也损害了FDA的权威性，这使FDA拒绝新药品时有激冷效应。

     FDA不是一个永久性的专员

     Margaret Hamburg表示，有效的政治沟通措施有利于提高药品的批准率。Hamburg做了很了不起的工作，带领FDA通过各种政治变革。她上任之初，我们仍然为Vioxx 和Avandia的广泛使用带来的安全问题而担忧。但到最后，这种风气完全改变了。该机构没有一个动态个体负责人意味着其在政治风暴中摇摆。

     随机性

     这的确有很能，药品批准率总是有升有降。我们能确定当前药品批准率是事物发展到最佳状态的结果吗？当然不能。然而，大多数人认为批准率将会降下来。我认为会有很多事情发生，只有那些生产力最强的公司才会有这样的机会。

     在当前的政治环境中，FDA批准了不该批准的药物

     我们能肯定FDA会拒绝一些不该批准的药物吗？这对公共卫生和工业来说有很高的风险。新药品的监管政策如此快，我认为工业界很关心药品审批的速度。我们已经看到当涉及到制药企业的监管时，这股政治风会变化得特快。关于这个问题，一个坏例子就可以把事情推向另外的方向，如获批药物Vioxx、Seldane或Baycol被撤停。如今制药行业生活在最好的时期，应该时刻担心运气来得太快会带来什么后果。

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