研发一哥撤回重磅新药申请,孙飘扬首度公开喊话自查风暴
2016/4/8 E药经理人

     恒瑞医药作为本土创新的标杆企业,无论是研发水平还是研发质量,是响当当的佼佼者,但也难逃重磅产品撤回的命运。那么谁还能够幸免?临床研究的新秩序该如何建立?恒瑞医药董事长孙飘扬喊话核查风暴,会有用吗?

     文 | 李树恒

     4月7日晚,江苏恒瑞医药发布了一条关于撤回磷酸瑞格列汀及片注册申请的提示性公告。一时引发整个行业的热议。

     其实,这并非恒瑞第一次撤回产品申报,此前已经10个申报产品撤回。但与以往不同的是,这次撤回的产品是一个被恒瑞及投资者都看重的重磅级产品,按照之前的研发节奏,2017年左右上市,有望成为国内第一个上市的DPP4抑制剂产品。根据公告,该产品目前的研发投入已经达到了1.01亿元,属于目前撤回品种中投入最大的之一。

     另外除了从投资角度议论该产品撤回的意义之外,更多的行业人士关注点在于,恒瑞医药作为本土医药研发的一哥,无论是研发水平还是研发质量都属于行业的佼佼者,但其都在此轮自查核查风暴中仍无法幸免。

     那么,7·22风暴至今,临床申报撤回和不通过率已经超过80%,未来临床自查核查风暴结束之时结果会如何?从目前的状况来看,将会彻底打破临床试验行业的现状。

     当然,从行业发展的角度来看,临床自查核查是为肃清研发造假行为,是一件好事。但大家更关心的是“大家都有错”的情况下,如何处罚?另外就是新秩序如何建立?

     3月30日,恒瑞医药董事长孙飘扬出席第七届启珂健康投资论坛(CHIC),他当时的发言似乎在为撤回申请提前打预防针,但更深的意味是对当前临床自查核查事情中存在的问题隔空喊话。他说,“打击造假,非常必要且意义深远。但是在核查与处置策略上,针对多种多样的情况,应该予以区分。造假的必须严惩,而对于不规范、不完整等问题,应当给与整体说明的机会。”

    

     1惩罚的“板子”朝哪儿打?

     对于核查处置问题上孙飘扬说,“临床核查应区分造假和不规范,处置要明确各方责任,惩罚的‘板子’要打对方向。”

     磷酸瑞格列汀是2015年6月初向CFDA申报生产1.1类新药,彼时自查核查风暴还未实施,投资人一致看好。瑞格列汀是DPP4抑制剂类药物,已申请了中国和全球(PCT)化合物专利,是第一种通过提高自身肌体能力控制血糖水平的新型治疗II型糖尿病药物,可用作单一治疗药物,也可与其它口服降糖药联用。

     瑞格列汀是默克的磷酸西他列汀(捷诺维)的“me better”药物,临床研究显示了磷酸瑞格列汀具有降血糖幅度大、维持时间长、安全性好、长期作用效果强的特点。此外,瑞格列汀作为第一个进入美国I期临床的国内小分子药物,是恒瑞医药创新技术和国际化布局的重要一步。

     从市场角度,全球首个DPP4抑制剂捷诺维(磷酸西他列汀片)2006年上市,2013年销售额达44亿美元。当前在中国上市的DPP4抑制剂主要有西格列汀、阿格列汀、利格列汀,均为外资进口药物。如果恒瑞医药瑞格列汀作为国内第一个上市的DPP4抑制剂,未来前景十分可期。

     此次恒瑞医药在临床自查中撤回磷酸瑞格列汀的原因,属于部分数据存在规范性问题,因此主动撤回药品注册申请并获得了批准。

     虽然根据CFDA于3月29日发布的《关于印发药物临床试验数据核查工作程序(暂行)的通知》,第八条提出“对现场核查发现问题而不予批准的药品注册申请相关情况予以公告,对涉嫌弄虚作假的立案调查。”而且CFDA局长毕井泉也曾表示,对核查中出现的问题,要严格区分数据不真实和不规范、不完整两类性质不同的问题。要严惩故意造假,而不规范、不完整的问题,允许企业重新自查,补充完善后重报。

     但现实的情况是,如何区分造假和不规范,以及数据真实性和完整性,撤回的80%的申请的原因至今还没有公开说法。对于各方责任如何界定,更是迟迟没有公开的官方定论。

     一位行业人士对《E药经理人》表示,“一期临床数据核查完毕后,CFDA很快公布了相关的核查结果,而三期临床核查已经做完几个月了,结果却迟迟没有收到。”

     所以,对于责任界定,孙飘扬在CHIC会上就公开表示,“谁做的不好,板子应该打到谁身上,不要把板子都打在申办者的身上”。他认为,一般情况下,临床试验水平会受到法规与政策、受试者依从性、伦理和传统观念等多因素的影响。只有理清楚申办方、CRO、临床机构以及研究者在临床试验中的作用和责任,同时加强常规化核查,从系统上解决问题,才能提高临床研究的水平。

     2撤回后的未知未来

     在当前招标和医保降价的大背景下,药企纷纷表示研发有压力。而临床自查带来的申请撤回,对于药企也是雪上加霜。

     早前,更有媒体报道,根据1622个核查品种中已经撤回的药品注册申请数量,这些药企们或已有30亿元的研发资金“打水漂了”。

     一位不愿透露姓名的行业人士告诉《E药经理人》,“这些核查品种中,大部分是仿制药,新药很少,其研发目的是强调市场的商业行为,这就意味着一定有商业失败风险,撤回只是研发失败的一部分,企业要有承受失败的准备。”

     而根据恒瑞医药的公告明确表示,此次申请撤回的磷酸瑞格列汀,目前国内外市场无同类产品上市。恒瑞医药作为中国医药产业研发企业的标杆,近年来在药物研发投入上在国内一直名列前茅。2014年研发投入6.5亿占销售收入的比重达到8.75%,2015年上半年投入3.52亿,占营收总额的8%。

     行业人士分析认为,目前有很多信息还没有公开,一些撤回的申请应该还有机会,根据目前的政策风向,对于数据不完整、不规范等问题或可以通过补充数据等方式补救。即便确认是造假,责任确认后,药企也可以通过法律手段挽回损失。

     但未来会如何?新秩序如何建立,还是一片茫然。

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