【赚大了】那家伙股价一天涨108%，原因何在？
2016/6/30 E药经理人
6月29日，生物技术公司Tesaro的股东们一定笑开了花。在这家公司报告了一个关键的卵巢癌III期临床试验的积极数据后，股价从前天收盘的37.2美元扶摇直上，收盘于77.4美元，涨幅108%。
Tesaro报告的是III期NOVA试验的结果。该研究是一项双盲、安慰剂对照、国际多中心的III期研究，用来评估niraparib治疗复发性卵巢癌的疗效。全球共有500多名曾接受铂类药物化疗后疾病复发的卵巢癌患者参加了研究。研究达到了主要终点，且结果好的出奇：niraparib显著改善了所有三个受试组的无进展生存期(PFS)。
其中，生殖系BCRA突变(gBRCAmut)的患者组，PFS为21个月，对照组为5.5个月。非生殖系BCRA突变，但Myriad Genetics的myChoice HRD检测阳性的患者(提示他们带有同源的重组缺陷肿瘤)PFS为12.9个月，对照组为3.8个月。最后，非生殖系BRCA携带者的卵巢癌患者，包括HRD检测阴性和阳性的肿瘤，使用niraparib后PFS也得到了明显改善，PFS为9.3个月，对照组仅为3.9个月。
图1：Tesaro的股价昨日上涨了108%
Tesaro的总裁兼COO Mary LynneHedley表示，这是首个获得成功的PARP抑制剂前瞻性、随机对照III期研究，研究达到了研究主要终点，证明口服药niraparib与安慰剂相比，能更好地延长复发性卵巢癌患者的PFS。研究的次要终点包括总体生存期(OS)，但这些数据的细节尚未公布。Hedley补充道，公司将在今年10月的欧洲肿瘤学会(ESMO)会议上发布完整数据。
截至目前，FDA还没有批准任何一个药物用于铂类药物化疗后疾病复发的卵巢癌患者的维持治疗。美国辛辛那提大学肿瘤研究所临床总监、妇产科系教授Tom Herzog博士表示，“那些被确诊为晚期卵巢癌的患者，即使最初的化疗有效，但90%仍会在两年内复发，因此需要新的治疗选择……而niraparib在NOVA研究中的积极数据可能代表着这会成为很多卵巢癌患者的新选择。”Tesaro计划在今年第4季度向FDA和欧盟提交niraparib用于复发性卵巢癌患者维持治疗的新药上市申请。
Niraparib是大药厂的废弃物
niraparib是口服、每日一次的PARP抑制剂，可选择性抑制PARP1和PARP2，最初是由默沙东开发的，当时名为MK-4827。PARP即聚ADP核糖聚合酶，是一种DNA修复蛋白，可以修复单链DNA的断裂。通过抑制PARP，一些癌症细胞可能会因无法修复DNA损伤而死亡。
2010年早期研究显示Niraparib耐受性良好，并能有效地一直PARP酶。但之后赛诺菲的同类药物iniparib在III期研究失败。虽然阿斯利康、礼来和辉瑞都在积极开发这类药物，但默沙东还是在2012年6月将该药的权益出售给Tesaro。
Tesaro获得niraparib后，积极开展研究，目前正在进行多个关键的临床试验：其中一个就是这次得到成功结果的NOVA III期试验，用于复发性卵巢癌患者；用于卵巢癌患者的II期注册试验QUADRA；以及BRCA阳性乳腺癌患者的II期BRAVO试验；卵巢癌患者一线治疗的III期PRIMA试验。
此外，还有一些联合用药的研究，包括niraparib和embrolizumab和贝伐单抗联合用药的研究。2015年，默沙东与Tesaro达成协议，合作开展niraparib与默沙东的抗PD-1药物Keytruda联用，治疗三阴乳腺癌或卵巢癌的研究。
今年4月，强生旗下的Jassen Biotech达成协议，获得niraparib除日本外全球所有地区用于前列腺癌的开发和商业化权益。强生为此支付3500万美元前期款，4.15亿美元潜在里程金和5000万股权投资。
擅长从垃圾中捡金子的Tesaro
Tesaro是一家专注于肿瘤药物开发的公司，总部位于美国马萨诸塞州的沃尔瑟姆(Waltham)，成立于2010年，其高管均来自于MGI Pharma。2008年卫材以39亿美元收购MGI Pharma后，在CEO Lonnie Moulder带领下，该公司开始了从大型制药公司废弃的肿瘤在研药中寻找宝石的历程。
2010年该公司获得了2000万美元的A轮融资，并立即在当年支付1.21亿美元从OPKOHealth获得了III期阶段的在研药rolapitant。2015年9月，这个NK-1抑制剂获得了FDA的批准，用于成人化疗引发的恶心和呕吐。
2011年Tesaro从安进购买了第2个药物TSR-011。这是一个小分子ALK抑制剂，用于非小细胞肺癌，与辉瑞的Xalkori属于同一类药物。同一年，该公司获得1.01亿美元的B轮融资。
图2：Tesaro的临床阶段在研药物
图3：Tesaro的临床前和发现阶段在研药物
niraparib是Tesaro购买的第3个药物。同样在2012年，该公司顺利在纳斯达克上市。该公司的官网显示，目前处在临床阶段的药物仅有niraparib，但有多个3个临床前阶段的在研药物，包括Anti-TIM-3抗体和Anti-LAG-3抗体。
大型制药公司越来越多地从外部购买新药，同时也出售更多的不符合其自身战略的在研药。希望未来Tesaro能从大药厂的废弃物中找到更多的有用的新药。
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