基因疗法可以提高心衰患者的心脏功能？
2016/4/1 创新医学网

     近日，一项新的试验研究显示，使用基因疗法似乎可以提高心衰患者的心脏功能。

    

     “这种方法是通过重建受损的心脏组织，以便它可以再次作用，”Justine Lachmann博士解释说。她目前在纽约Mineola的Winthrop-University Hospital指导一项充血性心力衰竭的项目。

     对心脏衰竭的病人来说，其削弱或受损的心脏不再按照原有的方式进行泵血。根据美国心脏协会的统计，这种潜在的致命疾病影响着大约570万美国人。

     “尽管这种疾病已经花费不少经费去研究，但是进展并不大。”Lachmann说。“我们目前采取的以药物干预治疗心衰的方法已经可以成功地帮助病人延长生命，它是通过改变体内的化学信号从而影响心脏功能，”她说。“但是，从药物的长期结果看来，形式不容乐观，因为药物的整体结构可能会造成永久性的伤害，比如心脏病发作。”

     这项新的研究采用最前沿的基因疗法，试图扭转这种心脏损害。在VA San Diego医疗系统的H. Kirk Hammond博士带领下，该研究共涉及到56例有症状的心衰患者，这些患者的心脏功能被削弱的情况高达40%。

     根据研究人员报道，这种治疗牵涉到“基因转移”，一种通过无害的病毒将基因输送到心脏细胞的方法。基因一旦到位，会产生一种叫做AC6的蛋白质，这种蛋白质水平在衰竭的心脏中含量出奇的低。

     该研究中有些患者给予基因治疗，而其他的患者只给服用了安慰剂。过程中研究人员持续追踪结果长达一年。

     据JAMA Cardiology 3月30日的在线报道显示，AC6基因转移疗法似乎有益于心脏功能，且其受益程度与接受的剂量成正比。具体来说，是增加了“左室[LV]功能”——心脏的左心室，或腔的功能，使其可以正常作用。“射血分数”也有所改善。

     据研究人员介绍，随访一年的结果还显示，29%服用安慰剂的患者，最终因为心衰住院，而那些得到基因转移治疗的患者中只有9.5%因为心衰住院。

     “AC6基因转移疗法可以安全地增加左室功能，超越了目前最佳的心衰疗法。”Hammond的研究小组说。然而，研究人员强调，“还需要进行大规模的试验”，如此才能评估治疗的真正价值。

    

     Lachmann对此还是比较乐观的。虽然到目前为止，药物治疗是众多医生患者的首选，但是并不能修复受损的心脏。

     作者简介

     依决，药学硕士，宅女一枚，喜欢读书，偶尔会突发奇想来一场说走就走的旅行。

    

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