基因治疗代谢性肝病在猪模型中显示出良好效果
2016/7/28 创新医学网

     肝移植无疑是治疗许多类型肝病的有效途径, 不过, 因为捐献器官一直以来都处于短缺状态, 很多科学家都在探索针对肝病病人的新治疗策略。美国梅奥诊所的研究人员正在测试一种新的方法来纠正代谢紊乱, 这种方法不需要完整器官移植。他们的研究在猪模型中已经显示出良好效果。这项研究成果于7月27日发表在Science Translational Medicine期刊。

    

     梅奥诊所的这项医学研究测试了基因治疗对患有遗传性酪氨酸血症1型(HT1)的猪的治疗效果。HT1是一种因为酶缺乏而引起的代谢紊乱疾病。针对这种疾病的常规治疗手段是用药, 但是在很多病人身上不起作用, 而且长期用药的安全性未知。

     “肝移植是治疗HT1唯一的可治愈方案, 不过受限于稀缺的捐献器官。”梅奥诊所的一名外科研究员, 雷蒙德·希基博士说,“使用我们现在研究的这种新方法治疗HT1和其他代谢疾病, 使得患者不再需要接受肝移植, 可以拯救更多的生命。”

     通过基因治疗,修正后的肝细胞被植入到病变的肝脏中, 从而恢复正常的酶生产。“这是一种新形式的细胞移植治疗, 利用患者自身的细胞, 所以它不需要使用免疫抑制药物, 也因此避免了这些药物的副作用。”斯科特·尼伯格博士说, 他是梅奥诊所的一名肝脏移植外科医生。这种疗法在猪模型实验中显示出良好效果,改善了患有HT1的猪的疾病状况, 同时也防止了肝功能衰竭的发生。核成像技术使的研究人员可以通过非侵入性成像模式来监控修正后的肝细胞进入病变肝脏后的状态变化。

     “患有先天性代谢异常的儿童肝病患者有望大大受益于这种新疗法,”希基博士说,“超过五分之一的小儿肝移植是代谢性疾病的结果。”

     该研究还探寻了在治疗肝病时使用慢病毒载体来运输细胞的可能性, 该载体传统手段中用于治疗血液疾病。

     参考文献

     R.D. Hickey, S. A. Mao, J. Glorioso, F. Elgilani, B. Amiot, H. Chen, P. Rinaldo,R. Marler, H. Jiang, T. R. DeGrado, L. Suksanpaisan, M. K. OConnor, B. L.Freeman, S. H. Ibrahim, K. W. Peng, C. O. Harding, C.-S. Ho, M. Grompe, Y.Ikeda, J. B. Lillegard, S. J. Russell, S. L. Nyberg. Curativeex vivo liver-directed gene therapy in a pig model of hereditary tyrosinemiatype 1. ScienceTranslational Medicine, 2016; 8 (349): 349ra99 DOI: 10.1126/scitranslmed.aaf3838

    

     作者简介

     毕业于西安交通大学生物医学工程系,非典型80后工科男.从事英文医学期刊编辑工作5年,论文规范化修改/图表处理小case.喜静多于动,爱山胜过水——山行

    

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