肌肉萎缩者的福音：基因疗法
2016/7/31 创新医学网

     引言

     近期，由华盛顿州立大学的科学家Dan Rodgers和搭档Paul Gregorevic发现了一个可以挽救数以百万计的肌肉萎缩患者的基因疗法。该项目进行了四年，发现了一种新的基因治疗方法。这项研究成果于7月20日发表在科学转化医学杂志(Science Translational Medicine)，这本杂志是美国美国科学进步协会的一本杂志。

     Dan Rodgers 是动物科学教授，也是华盛顿肌肉生物学中心主任。他说：“世界上有一半的人口受到慢性病的影响，而大多数这些疾病都伴随着肌肉萎缩。肌肉萎缩常常伴随着慢性感染，肌营养不良症，营养不良以及年老。大约有一半死于癌症的人实际上是从肌肉萎缩开始步入死亡的。也没有一个单一的治疗方法可以解决这个问题。”

     家族史激发寻求治疗的决心

    

     Rodgers与澳大利亚的贝克IDI心脏与糖尿病研究所的Gregorevic一起研究这个项目。他说：“我强烈的希望可以做点与目前的研究结果不同的事情。我的父亲死于恶病质(癌症引起的消耗性疾病)，而我的侄子患有杜氏肌营养不良症，一种不治之症。”

     “其他人曾经尝试过，但并没有开发治疗肌肉萎缩的方法。”Rodgers说，“有些药物甚至导致了严重的安全问题。”罗杰斯说，“有些药物甚至已经造成了严重的安全问题，我们的方法是有针对性的。它只对肌肉有影响，完全避免了这些问题。这就是为什么我们认为我们有一个解决方案。”

     在论文中，主要作者Catherine Winbanks(Gregorevic的博士后研究员)，详细说明了如何在健康小鼠体内构建肌肉以及防止患有肿瘤的小鼠的骨骼和心脏肌肉的流失。

     激素的肌肉消耗效应被阻断

     患恶病质时，肿瘤分泌的激素会导致肌肉退化。实际上就是身体消耗自己的肌肉，造成虚弱和疲劳。“导致许多人死亡的不是骨骼肌的流失，而是心脏肌肉。”Rodgers说。“心脏的收缩导致心脏衰竭。”研究人员一直试图阻止这个过程，但未能找到一个安全的方式。这是因为导致萎缩的荷尔蒙，特别是一种被称为肌肉生长抑制素的自然产生的激素-在身体的其他部位起着重要的作用。

     Rodgers和Gregorevic需要一种方法来阻止肌肉生长抑制素，但仅仅是在肌肉范围内。他们的解决方案就是：一种腺体相关的特异性靶向良性病毒，只针对心脏和骨骼肌。

     该病毒提供了一个小的DNA片段的信号，被称为Smad7的肌细胞蛋白。Smad7 会阻碍被称为Smad2和Smad3的信号蛋白。而这两种信号蛋白会被肌肉生长抑制素和其他肌肉萎缩的激素激活。通过阻断这些信号，Smad7可以使肌肉分解停止。“Smad7属于人体的自然断裂，可以通过阻碍抑制剂来增强你的肌肉。”Rodgers说“现在你不是只有1年时间来对抗癌症，而是有10年或者15年。”

     对于恶病质患者来说，这种基因疗法会大大增加他们的生存机会。

    

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