关于保障儿童用药的一点建议
2014/10/6 医学界杂志

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     导读：今年5月21日，国家卫生计生委、国家发展改革委等六部委下发了《关于保障儿童用药的若干意见》，足见政府对儿童健康和生命安全的重视。意见中特别强调了加快申报审评，促进研发创制；加强政策扶持，保障生产供应的重要性。

     来源：医药战略

     医务人员曾给我们栏目发来诉说：

     北京儿童医院药剂科主任王晓玲：“药片切分难度大”

     北京友谊医院儿科主任崔红：“胶囊给药难度大”...

     儿科医生通常不嫌其烦，仔细将一片药切割成二十几份，或细数胶囊内的“小渣渣”，给患儿提供正确剂量。他们的敬业精神着实使人肃然起敬。

     笔者从事部分药品开发项目遴选工作，作为药学工作者，深有感触，既有压力、也有无奈。这里笔者要说到一个具体的例子：

     4月28日，美国FDA批准巯嘌呤(mercaptopurine)口服混悬液(商品名Purixan，Nova制药有限公司)，这是一种儿科制剂。

     巯嘌呤是急性淋巴细胞白血病(ALL)组合治疗的一个成分，长期临床试验表明，它有利于维持治疗的成功并提高ALL患者生存率。它在我国被列入基本药物目录，生产企业不下十家。早在1953年巯嘌呤已被批准，但迄今为止，国内外只有50毫克片剂市售。

     多剂联合化疗维持方案巯基嘌呤的起始剂量为1.5至2.5 mg/kg(单次日服剂量)。随后需要定期监测中性粒细胞绝对计数(ANC)和血小板计数作适当调整，以保证足够的药物暴露量(保持ANC在一个理想的水平)，并减少和减轻过度的血液毒性。由于ALL患儿年龄和体重范围跨度较大，50毫克片剂很不理想，按照体表面积投药调整剂量很难实现。对于6岁以下儿童，通常通过医院药房特设的自行配方解决问题，或将50毫克片剂分割。

     新获准的口服混悬液制剂规格为20毫克/毫升。相比片剂，它可更准确地提供给药方案所需剂量，允许剂量调整有更大的灵活性。辅以适当的给药器具，可方便而正确地控制剂量。商业化生产的混悬液必然比药房特设的调剂剂量更加一致，有利于确保疗效和用药安全。Purixan的获准建立在一项临床药理学研究基础上，该研究在健康成人群中评估了巯基嘌呤口服混悬液与巯基嘌呤片的生物等效性。

     笔者以为这是一个值得借鉴引进的儿科药品种。随后进一步做了调查，了解到该药没有大的专利障碍，尽管它是老药，但在美国依旧给了开发企业Nova公司7年市场专营权(至2021年4月28日)的“政策扶持”。

     这个项目属于改变剂型，在国内注册是否能够获批？即便能够批准，开发企业能否收回投资成本？包括能否获得市场保护？改变剂型除考察生物等效性外，必须解决混悬液储存稳定性等问题，从而需要相当的资金投入。答案不容乐观，这就是上面提及的所谓“无奈”，实际上也是企业的无奈。想起电视节目中白血病患儿的痛苦表情，真愿意为他们做点什么，因力不从心而倍感压力。

     这是一个个案，但在某种程度有普遍意义。六部委能否对具体项目作出更加细化的政策和规定？希望能有乐善好施的成功企业家出手，从事这类“公益性”项目的研究开发和产品生产。

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