FDA批了一种转基因母鸡，据说下的蛋能治病！
2015/12/13 医学界

     导读：又一种转基因动物被FDA批准啦!

     文： 潘达君

     来源：“医学界”微信号

     好啦好啦我知道，你们要说，界哥前几天才报道过FDA首次批准转基因三文鱼上市的事儿，又来？这算什么新闻？这当然是新闻，因为这次的转基因动物不是让你吃的，而是用来下蛋救人的!

    

     转基因动物药品是啥？

    

    

     12月8日，FDA批准了一种能产出含有特殊药物的鸡蛋的转基因鸡，这种叫做sebelipase alpha酶的药物能用来治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症。溶酶体酸性脂肪酶是一种非常重要的代谢酶，可以分解和吞噬脂肪粒，调节身体脂代谢。这种遗传疾病的患者由于体内酶无法正常处理脂肪，导致脂肪积聚在肝脏、脾脏和血管系统，在新生儿中可引起死亡，在老年患者中则可导致肝脾肿大、肝脏纤维化和心血管疾病。

     今年9月10日，《新英格兰杂志》已经刊文证实，sebelipase α酶置换疗法疗效显著。在临床试验中，使用20周该疗法就能够让31%的患者丙氨酸转氨酶恢复正常，而这一数字在对照组中仅有7%。同时该试验的研究者认为许多无明确家族史的高胆固醇血患者可能患有溶酶体酸性脂肪酶缺乏症——也就是说，虽然本身作为罕见病，这种疾病的患者实际数量可能比目前统计的要多不少。而在这种药物进入临床之前，这些可怜的患者并没有有效药物可以用于真正针对疾病机制的治疗——婴儿们只能获得一些支持护理和营养补充，老年患者则只能服用根本解决不了肝脏脂肪积聚问题的他汀类药物。

     也许是由于这个原因，这一次FDA对该药的生产源——转基因鸡——的批准是非常神速的：在评估上就给予了它优先权，同时作为“orphan drug”(用于治疗罕见病的药物)，FDA还给予了该药物(鸡蛋提取物)“突破性疗法”认证。

     那边准备挂FDA的勇士且慢!听我把FDA的“罪行”给你讲完!其实，这也不是FDA第一次批准转基因动物产品作为药品上市，早在2009年，就发生过一件让很多“邪恶”科学家欢欣鼓舞的事——当年FDA批准了转基因山羊上市，这种山羊也不是用来下锅的，而是产奶救人!这种羊奶中可提取抗凝剂A Tryn，用于治疗遗传抗凝血酶缺乏症。

     就在去年，FDA又大开绿灯，认可了转基因兔子——它的产品可以治疗遗传性血管神经性水肿。

     而这次转基因鸡的批准如此之快，还和转基因三文鱼的批准间隔如此之短，让医学家和生物学家以及各大医药生物研发机构都纷纷心思活络满脸红光激动不已——“看来这事不是一锤子买卖!这个流程以后可以形成系列——有戏!”“转基因闸门已开!前排围观下一个!”

     吃货们放开那只鸡!

     因为培养成本和目的的关系，这次的转基因动物就不打算送上大家的餐桌了。和转基因三文鱼一样，FDA对这种转基因鸡有完全的管辖权，同时表示已经确认过了转基因会不会伤害鸡，也已经确认过被编辑过的基因是不是稳定。FDA还表示因为转基因鸡都是被乖乖关在室内进行养殖，不会突然跑去充当大家的食品，也不会影响环境的。

     也许是巧合，目前FDA通过的三种转基因动物药品，都用于治疗人类的基因疾病，毫无疑问，在将来会有更多的转基因动物甚至其它更让人期待的转基因产品通过FDA这道闸门，满足吃货、治愈病痛——让科学真正造福人类。

     参考文献

     A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency. September 10, 2015. Burton B.K., Balwani M., Feillet F., et al. N Engl J Med 2015; 373:1010-1020

     Nature. doi:10.1038/nature.2015.18985

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