【新药观察】脑科用药开发将迎来世纪复兴
2015/3/23 经纬传奇
托尼?科尔斯(Tony Coles)原本可以在制药行业从事任何自己想要做的工作。在执掌抗癌药物开发商Onyx Pharmaceuticals的5年间，他斥资8亿美元收购了一种实验性的抗血癌药物，并将之打造成畅销产品，让公司市值增长了8倍，之后又在2013年10月将整个公司作价104亿美元卖给了安进公司(Amgen)。科尔斯个人从这笔交易中赚到了6,000万美元。生物科技行业的观察人士曾预测，科尔斯会创办另一家抗癌药物公司，或者是出任默克(Merck，该公司在北美以外地区名为默沙东)或辉瑞(Pfizer)这些制药巨头的掌门人。
相反，54岁的科尔斯利用自己的资金在马萨诸塞州的坎布里奇创办了一家名为Yumanity的初创公司。该公司利用制作面包和啤酒所需的酵母和微生物，来研究大脑中蛋白质的错误折叠与引发阿耳茨海默症、卢伽雷症和帕金森综合症等疾病的关系，并以此研发治疗药物。大型制药公司已经对此表达了兴趣。科尔斯说，他之所以选择对抗脑科疾病而不是肿瘤，是因为人们的需求非常迫切，而其中涉及的科学研究又十分前沿。
“全球有5,000万人罹患这类疾病，每年的医疗花费高达6,500亿美元，而且有大量像我家这样的家庭受到影响。”科尔斯说，“我有一位祖母死于阿耳茨海默症的并发症。我也在考虑自己的健康状况。”
实际上，现代制药业就是以脑科医药为基础建立起来的：安定(Valium)是第一种热销药品，在1978年卖出了20亿片；百忧解(Prozac)则在上世纪90年代为整个行业定下了基调。不过，科研工作自那之后停滞不前，虽然人口老龄化昭示着脑科疾病将出现急剧飙升，但很多大型制药公司都放弃了神经科学领域，比如葛兰素史克(GSK)、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)以及阿斯利康(AstraZeneca)。根据行业刊物《NeuroPerspective》提供的数据，在过去5年中，大型制药公司针对脑科和神经系统疾病研发的药物数量下滑了50%，减少至129种。
但是现在，得益于基因测序和新型DNA编辑技术，这一医药门类正在上演大规模的逆转。《NeuroPerspective》的数据显示，去年，投资者向研发脑科或精神科疾病药物的公司注入了33亿美元的资金，超过了过去十年中的任何一年。一些大型制药公司，包括强生(Johnson & Johnson)、罗氏(Roche)和诺华(Novartis)，都正在想方设法重新加强在这一领域的布局。治疗严重抑郁症、精神病和精神分裂症的新药可能在未来数年进入市场，而针对阿耳茨海默症、帕金森综合症以及某些类型自闭症的药物也有了实现的可能性。
“我不认为我们已经进入了早期发展阶段。在神经科药物的研发工作中，言过其实的情况相当多。”罗氏公司基因科技事业部神经科学总监瑞恩?瓦茨(Ryan Watts)说，“我们必须认识到，我们将遭遇大量的失败，而能够取得的成功和进展则少到可以忽略不计。在经历了这些之后，我们才会看到事情出现眉目。”
神经科学要从一潭死水变身成为创新的摇篮仍需要数年时间，但一切正在进展当中。诺华公司的研发负责人马克?菲什曼(Mark Fishman)坦率地说：“我们正在革新这个领域。”
脑科医药的历史几乎完全建立在运气之上。在上世纪50年代，第一种抗精神病的药物氯丙嗪(Thorazine)一开始是被作为镇静剂给精神分裂症患者使用的，但是研究人员发现它奇迹般地停止了患者的幻觉。第一种抗抑郁症药物丙咪嗪(imipramine)原本是作为新型精神病药物，最终归于失败，但研究人员发现它能够改善患者的情绪。
百忧解、西普兰(Celexa)、左洛复(Zoloft)、再普乐(Zyprexa)、维思通(Risperdal)以及安立复(Abilify)，这些过去数十年里脑科医药的新热门药品几乎全都基于跟老药相同的原理：抗抑郁症药物是通过提高血清素这样的神经递质；抗精神病药物是阻断多巴胺2型(D2)受体。它们在药效上面有所不同，副作用更是千差万别，但工作原理基本上大同小异。多年来，制药公司一直在尝试研发对其他化学物质产生作用的新药，但却不能很好地理解它们是否可以起效以及能够对什么起效。
不过，由于我们对人类基因组和其他前沿技术的理解有了革命性的进步，研究人员终于开始掌握大脑疾病的巨大复杂性，并找到了治疗的方法。“抑郁症不是一种疾病，而是很多种疾病的集合。”诺华公司的菲什曼说，他认为这种新的见解并不是一个坏消息，反而为我们带来了希望。“它跟癌症一样，一旦你了解了病理，就有希望研制出药物。”(来源：新药汇)
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